Hyperviskózní syndrom u pacientů s monoklonálními gamapatiemi vzniká jednak na podkladě patologicky zvýšené hladiny monoklonálního imunoglobulinu, jednak vlastnostmi monoklonálního imunoglobulinu. Vysoká hodnota paraproteinu způsobí nárůst viskozity séra, což vede k rozmanitým klinickým projevům, které označujeme jako hyperviskózní syndrom. Tento stav řadíme mezi akutní stavy v hematologii, neboť pacienta ohrožuje fatálními komplikacemi (např. cévní mozková příhoda, kardiální léze, respirační selhání, ...). Po jeho potvrzení by měla být co nejdříve provedena výměnná plazmaferéza, současně je nutné zahájení léčby základního onemocnění. V textu uvádíme dvě kazuistiky z poslední doby k ilustraci dané problematiky., Hyperviscosity syndrom in patiens with monoclonal gammopathies is caused by hyperproduction of pathological imunoglobulins. This syndrom is a clinical unit with variety of symtomps that result from hypoperfusion of organs. We describe two cases of patiens suffered for multiple myeloma and hyperviscosity. For treatment of this emergent condition we have to start replacement plasmaferesis as soon as possible, and simultaneusly is necessary to start treatment of monoclonal gammopathy., Machálková K., Radocha J., Maisnar V., and Lit.: 5
Úvod: Léčba chronické myeloidní leukemie (CML) tyrozinkinázovými inhibitory (TKI) výrazně ovlivnila přežití nemocných všech věkových kategorií. V naší práci retrospektivně analyzujeme dosaženou léčebnou odpověď a toxicitu léčby imatinibem podle věku pacientů (≤ 60 let vs > 60 let). Tito nemocní na našem pracovišti zahájili léčbu imatinibem v letech 2001–2013 a léčba trvala minimálně 18 měsíců. Pacienti a metodika: Celý soubor představuje 103 pacientů (52 žen, 51 mužů) s mediánem věku v době diagnózy CML 55 let (rozpětí 19–88 let). Skupina mladších pacientů zahrnuje 68 pacientů (31 žen, 37 mužů) s mediánem v době diagnózy 43 let (rozpětí 19–59 let) a skupinu starších pacientů tvoří 35 pacientů (21 žen, 14 mužů) s mediánem věku v době diagnózy 70 let (rozpětí 61–86 let). Medián dávky imatinibu byl v obou skupinách shodný 400 mg denně (rozpětí 200–600 mg). Výsledky: V průběhu léčby jsme pozorovali ve skupině starších pacientů vyšší četnost výskytu hematologické toxicity (p = 0,0059). Po 12 měsících léčby bylo dosaženo kompletní cytogenetické odpovědi (CCyR) u 90 % mladších pacientů a u 74 % starších pacientů, velké molekulární odpovědi (MMR) po 18 měsících léčby bylo dosaženo u 79 % mladších pacientů a 63 % starších pacientů. Závěr: Tyto výsledky představují v obou skupinách velmi dobrou léčebnou odpověď bez vlivu věku v době diagnózy na dosažení této odpovědi., Introduction: Treatment of chronic myeloid leukemia (CML) with tyrosine kinase inhibitors (TKI) has significantly changed the survival of patients of all age categories. In our work, we have tried retrospectively to analyze a therapeutic response and toxicity of imatinib according to age of patients (≤ 60 years vs > 60 years). Patients have started treatment with imatinib in 2001–2013 in our department. The duration of treatment was at least 18 months. Patients and methods: The whole group contains 103 patients (52 women, 51 men) with a median age at diagnosis of CML 55 years (range 19–88 years). The first group includes 68 the younger patients (31 women, 37 men) with a median age at diagnosis 43 years (range 19–59 years) and the second group 35 the elderly patients (21 women, 14 men) with a median age at diagnosis 70 years (range 61–86 years). Median imatinib dose in both groups was the same – 400 mg per day (range 200–600 mg). Results: In the elderly patients we observed higher rates of hematological toxicities (p = 0.0059). After 12 months treatment, a complete cytogenetic response (CCyR) was achieved in 90 % of younger patients and in 74 % of the elderly patients, respectively. Major molecular response (MMR) at 18 months treatment was achieved in 79 % of the younger group and in 63 % of the elderly group. Conclusion: The results represent in both groups very good therapeutic response independent of age of patients at the time of CML diagnosis., and Petra Bělohlávková, Jaroslava Voglová, Jakub Radocha, Pavel Žák
Sandecká V., Hájek R., Adam Z., Špička I., Ščudla V., Gregora E., Radocha J., Walterová L., Kessler P., Adamová D., Valentová K., Vonke I., Ulmanová L., Starostka D., Wróbel M., Brožová L., Jarkovský J., Mikulášová A., Říhová L., Almáši M., Ševčíková S., Krejčí M., Straub J., Minařík J., Pavlíček P., Pour L., Všianská P., Okutabe S., Penka M., a Maisnar V. v zastoupení České myelomové skupiny and Literatura
Solitární kostní plazmocytom je vzácná maligní monoklonální gamapatie s relativně indolentním průběhem. V kazuistice prezentujeme případ 50letého muže s tímto onemocněním. Onemocnění se prezentovalo jako neurologický deficit s poruchou hybnosti dolních končetin společně se subfebriliemi a pocením, byl přítomen sérový paraprotein. V úvodu byla provedena chirurgická stabilizace obratlů, následovala cílená radioterapie celkovou dávkou 40 Gy. V průběhu dalších 4 měsíců došlo k úplnému vymizení známek onemocnění (negativní imunofixace). Nemocný je proto dále jen dlouhodobě sledován., Solitary bone plasmacytoma is a rare malignant monoclonal gammopathy with relatively indolent course. We present a case of a 50-years-old man. The disease first presented by neurological impairment with loss of lower limb mobility, sweats and fever. In the first place the surgical treatment was done with subsequent radiotherapy (40 Gy) of the spine. In the following 4 months signs of the disease disappeared (negative immunofixation). Only long term regular follow-up was indicated., Jakub Radocha, Vladimír Maisnar, and Lit. 5
Náš projekt byl zaměřen na analýzu možného využití stanovení volných lehkých řetězců (FLC) v séru jako nového markeru k posouzení aktivity monoklonálních gamapatií. Cíle byly formulovány na základě potenciálně nejvhodnějších indikací pro jeho použití v klinické praxi. Spolupracovali jsme s registrem monoklonálních gamapatií a analyzovali celkem 1439 pacientů s monoklonálními gamapatiemi. Potvrdili jsme platnost stratifikačního modelu MGUS Mayo Clinic. Současně s tím jsme identifikovali další potenciálně vhodné znaky, které plánujeme ověřit v rámci dalších analýz a případně je využít při přípravě podrobnějšího stratifikačního modelu. Normalizace poměru FLC v kompletní remisi nebyla spjata se signifikantně delší dobou do progrese, ačkoli byl pozorován trend k jejímu zlepšení., Our project was focused on verifying the usefulness of free light chain (FLC) analysis as the new marker for evaluation of the activity of monoclonal gammopathies. Formulated goals of this project represented the most likely beneficial indications for FLC use in clinical practice. We collaborated with Registry of Monoclonal Gammopathies database of Czech Republic and analyzed 1439 patients with monoclonal gammopathies. We were able to confirm validity of the prognostic model of MGUS stratification originally developed by Mayo Clinic. Moreover several other independent prognostic factors not included in the mentioned model have been identified, which we plan to include in the further analysis and development of more detailed prognostic model. Normalization of FLC ratio was not connected to statistically significant prolongation of complete remission duration, however trend towards it was observed., Radocha J., Klincová M., Maisnar V., Sandecká V., Vávrová J., Špička I., Ščudla V., Gregora E., Machálková K., Tichý M., Malý J., Hájek R., and Literatura 8
Bortezomib (Velcade) je lék ze skupiny inhibitorů proteasomu. Představuje zcela nový a jedinečný léčebný postup v léčbě mnohočetného myelomu (MM). Tato práce přináší retrospektivní analýzu léčebné účinnosti a nežádoucích účinků u nemocných s MM léčených v referenčních centrech CMG v České republice. Celkem bylo hodnoceno 424 nemocných MM léčených bortezomibem od června 2004 do června 2010. Medián délky sledování byl 12,4 měsíců. Průměrný věk nemocných byl 66 let (34,1–86,5). Jednalo se především o nemocné s relabujícím MM. Celkem 48,3 % (205/424) nemocných mělo bortezomib v rámci druhé léčebné linie. Léčebnou odpověď bylo možné hodnotit u 83,3 % (353/424) nemocných. Léčebné odpovědi (? 50% pokles MIg) bylo dosaženo u 52,7 % (186/353), z toho bylo u 14,2 % (50/353) nemocných dosaženo kompletní remise. Nejzávažnější toxicitou byla periferní neuropatie stupně 3 a vyšší u 14 % (49/358) nemocných. Trombocytopenie stupně 3 a vyšší byla u 28,8 % (103/357) nemocných. Infekční komplikace stupně 2 a vyšší byly u 33,6 % (121/359) nemocných. V průběhu léčby bortezomibem nedošlo v našem souboru nemocných ke zvýšení frekvence výskytu trombo embolických komplikací. Mimořádný přínos bortezomibu v klinické praxi je dán rychlým nástupem léčebné odpovědi a vysokým počtem dosažených kompletních remisí. Většina jeho nežádoucích účinků se zpravidla daří zvládat pomocí vhodných profylaktických opatření, případně krátkodobým přerušením a následným snížením dávky podle platných doporučení., Bortezomib (Velcade) is a representative of class of medicines called proteasome inhibitors. This drug represents quite new and unique medical treatment of the patients with multiple myeloma (MM). This article presents a retrospective analysis of effectiveness and adverse effects in patients with multiple myeloma treated at reference centers of CMG in the Czech Republic. A total 424 patients with multiple myeloma treated with bortezomib from June 2004 to June 2010 were evaluated. The median follow-up was 12,4 months. The mean age of patients was 66 year (34,1–86,5) and majority of them were patients with relapsed multiple myeloma. Of the total 424 patients, 205 patients had bortezomib as second line therapy (48,3 %). Assessment of terapeutic response was possible in 83,3 % of treated patients (353/424). Therapeutic response (defined as a ? 50 % decrease in the serum MIG) was achieved in 52,7 % (186/353). Among mentioned responses, complete response was obtained in 14,2 % (50/353). The most severe toxicity observed was peripheral neuropathy, grade 3 or higher was developed in 14 % (49/358). There was recorded a thrombocytopenia grade 3 or higher in 28,8 % (103/357), further occurance of infections grade 2 or higher in 33,6 % (121/359) and eventually we could observe increased number of thromboembolic disease as well. Rapid onset of therapeutic responses and high percentage of obtained complete responses are the main reasons of extraordinary clinical benefit of bortezomib. The most of adverse effects are well controllable by means of appropriate prophylactic precautions, short-term interruptions of treatment, followed by adjustments based on the valid recommendations., Viera Sandecká, Ivan Špička, Evžen Gregora, Vlastimil Ščudla, Vladimír Maisnar, Marta Krejčí, Jan Straub, Petr Pavlíček, Jiří Minařík, Jakub Radocha, Zdeněk Adam, Luděk Pour, Lenka Zahradová, Roman Hájek, and Lit.: 20